A-Level生物备考：利用CRISPR/Cas9治疗镰状细胞疾病取得重大进展

锦秋A-Level为学生提供考培+雅思+留学申请一站式解决方案，针对不同学员的不同层次的学习需求，一对一规划学习方案。全海归教师授课，注重的不只是成绩，更是能力；专业助教团队全天候服务，让学员在课后能够更有效的吸收课上所学习的内容，全方位地提高语言成绩；家校间微信时时互通，只为成就每一位学员的G5之路。

21世纪作为生物的实际，许多生物技术都在飞速发展，A-Level生物也成为了越来越多专业要求学习的课程。然而远大于国内高中生物的知识面，超多的词汇量，背不完的课本，让很多同学产生了畏难心理。很多同学觉得书本知识太过于抽象，不能弄明白。其实生物学并不难，如果掌握好学习方法，有条理的进行理解学习，并将知识点与现实生活联系起来，就会很容易记住了。

一个有效的方式就是可以经常看一看生物相关的新闻，通过了解生物医疗类的行业研究成果，不仅可以让自己对于这个专业未来的选择更加了解，同时也可以对已经学过的知识点做一个复习，有助于帮助我们理解记忆。

今天我们来一起看一篇在国际杂志上发表的论文：

在一项关于镰状细胞疾病的研究中，来自美国斯坦福大学医学院的研究人员利用一种被称作CRISPR/Cas9的记忆编辑工具修复了人类干细胞中导致的镰状细胞疾病。（CRISPR/Cas9 Beta-globin Gene Targeting in Human Hematopoietic Stem Cells， 2016, Nature）

镰状细胞疾病是由编码血红蛋白分子中的一条蛋白链的基因发生单个突变产生的，作为红细胞的主要成分，血红蛋白参与了洋气的运输，在发生镰状细胞疾病突变的红细胞中，不正确表达的血红蛋白导致红细胞在氧气水平下降时会变为镰刀形，从而导致疾病的产生.

在AS level的学习中，我们也曾经在Nucleic acids and protein synthesis一章中提到过这一概念，下面我们就来一起回顾下：

Mutation on genes would result in changes in its coding protein

The function of protein is relied on its correctly folded structure

The β-hemoglobinopathies, including sickle cell disease (SCD) and β-thalassemia, are caused by mutations in the β-globin gene (Hb) and affect millions of people worldwide.

This mutation is caused by a substitution of T to A, result in corresponding amino acid changes from glu to val.

CRISPR/Cas9是一种新型的基因编辑工具，Porteus的团队使用这一技术，对小鼠的骨髓干细胞进行了基因编辑，以修复突变的血红蛋白基因，经过基因编辑的干细胞随后被输回小鼠体内。16周后，检测发现这些经过矫正的干细胞在小鼠的骨髓中依然健康成长，并且分裂制造了其他的血细胞

在这里，我们可以对The mitotic cell cycle中学习到的知识点进行复习：

Stem cells biological cells that can differentiate into other types of cells and can divide to produce more of the same type of stem cells. They can divide unlimited times by mitosis.

Stem-cell therapy is the use of stem cells to treat or prevent a diseases or condition

Stem-cell therapy isolate and culture embryonic stem cells, to create stem cells using somatic cell nuclear transfer and their use of techniques to create induced pluripotent stem cells.

该项研究表明，通过基因编辑后修复的干细胞在小鼠体内可以制造拥有正常功能性的血红蛋白分子，为开发镰状细胞疾病的等一系列遗传疾病的实际方法提供了希望。

以上就是关于镰状细胞疾病研究论文的解读，学习A-Level的科学科目，不仅仅要对课本中的内容了如指掌，平时关注相关领域的新闻以及研究也会为你的学习打开天窗~

至今，新航道锦秋A-Level学院以其完备的学员服务系统，授课、专业助教课下辅导、全程专人跟踪反馈的模式培养出一批又一批学子，奔赴海外深造。锦秋A-Level学院祝福所有学员在这个夏季拿到优异成绩，取得理想大学offer，向着G5冲刺！